GMP基因治疗实验室于2020年10月，研究方向为罕见病的基因治疗；拥有吉林大学第一医院转化医学院6层的分子实验室，以及9层的GMP生产车间，建筑面积达700 m2；拥有切向流过滤系统、液相色谱系统、实时荧光定量PCR仪、酶标仪、超速冷冻离心机、程序降温仪、倒置显微镜等多个大型仪器设备。 科室成立后，联合我院小儿内分泌与代谢病科和小儿神经科，与中国科学院干细胞与再生医学创新研究院共同开展了“戊二酸血症I型的基因治疗”临床研究。这是世界上首例进行基因治疗的戊二酸血症临床试验。课题组成员曾经主持国家十三五项目，十二五项目子课题，国家自然基金，吉林省科技厅项目等十余项课题，发表SCI文章40余篇。 科室目前由5人组成，科研人员3人，其中高级职称2人，中级职称1人，有留学经历的人员占67%，团队人员专业人员涉及基因治疗、基因编辑、肝脏疾病、RNA甲基化等各个领域。目前科研小组为迟秀梅课题组。