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我院召开“戊二酸血症I型患者队列研究”项目启动会

作者:吉大一院 时间:2021-01-05 00:00:00 编辑:

【消息来源:科研部】2020年12月24日,我院联合中国科学院干细胞与再生医学创新研究院/北京干细胞与再生医学研究院在线上线下同时召开了“戊二酸血症I型患者队列研究”项目启动会。本项目拟探索通过基因治疗的手段治疗戊二酸血症I型患者的可能性,旨在通过对戊二酸血症I型患者进行临床队列研究,充分了解该罕见病的疾病进程,为后续的基因治疗研究提供前期的研究基础。我院刘彬副院长、中国科学院干细胞与再生医学创新研究院李伟副院长、项目负责人杜红伟教授以及小儿内分泌遗传代谢病科、小儿神经科、放射线科、临床研究部的各位专家共同参加了此次会议。

刘彬副院长指出,该项目结合了我院的临床医学优势与中国科学院干细胞与再生医学创新研究院的科研创新优势,双方积极合作,确保该临床研究合法合规地运行。李伟副院长指出,基因治疗给攻克单基因遗传病带来了希望,希望通过共同合作和努力,获得高质量的研究结果,为推动这一领域的发展贡献力量。

随后我院基因治疗实验室的李玉欢博士介绍了该项目的研究团队和临床前研究结果;干细胞与再生医学创新研究院的临床监查员范佳琪介绍了临床研究方案;项目主管南帆进行了药物临床试验质量管理规范和临床试验电子数据采集系统培训。最后,各位专家就该临床研究方案的执行进行了热烈的讨论。

此次临床研究项目启动会标志着我院在将前沿生物技术推向临床研究中迈出了重要一步。未来,双方将进一步紧密合作,共同推动戊二酸血症I型等重大疾病基因治疗研究的发展,引领该病在我国基因治疗的临床研究,为我国基因治疗的临床应用提供参考。

刘彬副院长致辞

项目负责人杜红伟教授讲话

中国科学院干细胞与再生医学创新研究院/北京干细胞与再生医学研究院临床监查员范佳琪讲解方案

会议现场